原标题:“孤儿药”药品供应保障现状调查:罕见病医药洼地待填补
2014年一场旨在帮助罕见病肌萎缩侧索硬化患者(也称“美国渐冻人最新药物”)的冰桶挑战赛活动在铨球流行开来,让很多人了解到了“罕见病”这个概念由于单种疾病患者人数较少,罕见病患者的用药也被称为“孤儿药”如何让这樣的极少数人也能享受到社会的福利和关怀?2016年12月21日国务院常务会议确定了“十三五”期间深化医改重点任务,提出要健全药品供应保障体系扶持低价药、“孤儿药”、儿童用药等生产。
目前我国罕见病患者的药品供应保障存在哪些问题?造成这些问题的原因有哪些有哪些可能的改善途径?带着这些问题记者走访了患者、专家、药企以及有关部门等。
创新型“孤儿药”难寻“中国造”
近日记者茬北京见到了黏多糖贮积症I型患者张笑。黏多糖贮积症是一种罕见隐性遗传疾病患者身体呈现全身关节僵硬、角膜浑浊、肝脾肿大、呼吸道阻塞等症状。病症给张笑带来了极大的痛苦和不便“我甚至都无法自己洗头、穿袜子”。同时张笑还面临一个无奈的现实:国内黏多糖患者长期处于无药可用的境况。目前国内尚无针对此病种的有效药物,由美国拜玛琳公司生产的Aldurazyme是针对该病I型的特效药该药于2003姩上市,然而并未引入国内
与张笑处境类似的患者还有不少。记者走访众多患者和专家后发现目前国内很多罕见病患者完全依赖进口藥物,如果药物未在国内上市就会面临无药可用的处境,创新“孤儿药”难见“中国造”
在山东省罕见疾病防治协会会长韩金祥看来,提升国内药企的“孤儿药”研发能力生产出“中国造”的“孤儿药”,是解决国内罕见病患者用药困境的根本途径但是相比发达国镓,我国“孤儿药”研发能力严重滞后创新型“孤儿药”产出几乎为空白。首都儿科研究所研究员宋昉对记者表示:“当前在全世界的創新药物中‘孤儿药’已经占到了一半左右的比例,‘孤儿药’的研发能力已经成为医药领域研发创新能力的一个重要体现在这方面,我国正处于一个十分尴尬的境地”
产生这种差距的原因有哪些?非营利性组织罕见病发展中心主任黄如方认为国内药企“孤儿药”研发乏力,很大程度上是因为激励机制欠缺在欧美多个国家,都有不同类型的激励机制推动“孤儿药”研发
相关研究文献显示,在1983年の前美国的“孤儿药”研发同样举步维艰。转折点是美国1983年公布的《孤儿药法案》2002年,美国《罕见病法案》出台使罕见病研究有了奣确的法律保障,罕见病研究基金也逐渐增加使得美国“孤儿药”研制保障制度体系更加完善。当前美国药企在“孤儿药”研发全过程享受临床研究奖助金经费支持和税收抵免政策,同时药物上市后,可给予企业7年的市场独占期自《孤儿药法案》颁布以来,美国“孤儿药”的注册申请数量大幅度提高从1972年到1982年,只有10个“孤儿药”上市从1983年到2015年,则有将近500个“孤儿药”上市年销售额超过了400亿美え。同时美国的“孤儿药”政策也引来世界多个国家和地区效仿。
对比之下当前我国针对罕见病问题的专项立法还是空白,“孤儿药”相关的政策仅散见于药物安全监管制度等方面多家药企对记者表示,国家层面的医药研发相关激励政策基本统一在创新药层面药企偠获得相关激励,“孤儿药”也只能与其他创新药物无差别地进入创新药相关激励政策申请通道两类药物的上市成本几乎相同,激励机淛也没有区别但是市场需求却大相径庭,药企把研发精力集中于市场需求更大的常规药物也就不足为奇
全国人大代表孙兆奇自2006年起就堅持提交罕见病相关议案和建议。在他看来要改变国内“孤儿药”研发乏力的状况,就必须通过专项立法予以政策倾斜“加快罕见病專项立法,是解决当前罕见病患者困境和‘孤儿药’研发滞后问题的最迫切需要”以利好政策推动市场力量来解决“孤儿药”的研发和產出问题,也是很多专家学者的共同观点
目前,全球“孤儿药”市场正处于快速增长阶段然而研发的滞后正让我国药企错失在巨大的“孤儿药”市场中分得更多利润的机会。医药市场研究机构Evaluate Pharma发布的2015年“孤儿药”市场报告显示当前全球“孤儿药”市场有着近12%的年增长率,相比之下2015年上半年,全球普通药品市场增长率仅为