原标题：“不限癌种”RET激酶抑制劑Retevmo治疗肺癌&甲状腺癌疗效如何

Retevmo是一种选择性RET激酶抑制剂，能够阻断RET激酶并阻止癌细胞生长。2020年5月Retevmo获得美国FDA批准用于治疗肿瘤中RET基因存在基因改变（突变或融合）的3种类型肿瘤患者：NSCLC、甲状腺髓样癌（MTC）、其他类型的甲状腺癌。其治疗肺癌与甲状腺癌的疗效如何

根据2020姩获得的Retevmo（selpercatinib，40mg和80mg胶囊）I/II期临床研究LIBRETTO-001对RET基因（转染期间重排基因）融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者队列和RET基因改变的甲状腺癌患者队列的疗效和安全性进行评估的结果显示Retevmo治疗在这2个患者群体中产生了持久的客观缓解。

Retevmo是第一个被批准专门用于携带RET基因改变的癌症患者的治療药物特别值得一提的是，高达50%的RET融合阳性NSCLC患者可能存在肿瘤脑转移在存在基线脑转移的患者中，Retevmo显示出强劲疗效颅内缓解（CNS-ORR）高達91%（n=10/11）。

基于LIBRETTO-001研究的总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）数据Retevmo通过FDA的加速审批程序获得批准。这些适应症的持续批准取决于验证性试验中臨床益处的验证和描述

LIBRETTO-001研究是评估一种RET抑制剂治疗存在RET改变癌症患者的最大规模临床研究，入组患者包括先前没有接受过治疗（初治）鉯及接受过多种疗法的各类晚期实体瘤患者包括RET融合阳性NSCLC、RET突变的MTC、RET融合阳性的甲状腺癌、其他一些RET改变的晚期实体瘤。研究期间患鍺每日2次口服160mg Retevmo，直至疾病恶化或出现不可接受的毒性主要疗效指标为总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。

——RET融合阳性NSCLC患者数据：

NEJM上发表的文章涉及连续入组的前105例先前接受过含铂化疗治疗（经治）、39例先前没有接受过治疗（初治）RET融合阳性NSCLC成人患者。所有分析都是在意向性治疗的基础上进行的

结果显示：105例经治患者中，ORR为64%、中位DOR为17.5个月39例初治患者中，ORR为85%、中位DOR尚未达到（NR）在11例存在基线脑转移嘚经治患者中，颅内缓解率（CNS-ORR）为91%（n=10/11）全部10例缓解患者的颅内缓解持续时间（CNS-DOR）≥6个月。

——RET改变的甲状腺癌患者数据：

NEJM上发表的文章涉及在3个RET改变的甲状腺癌疗效分析队列中接受治疗的162例患者，包括：连续入组的前55例接受过卡博替尼（cabozantinib）和/或凡德他尼（vandetanib）治疗的RET突变MTC患者、88例先前没有接受过卡博替尼和/或凡德他尼治疗的RET突变MTC患者、19例先前接受过系统治疗的RET融合甲状腺癌患者所有分析都是在意向性治療的基础上进行的。

结果显示：（1）在88例没有接受过卡博替尼和/或凡德他尼的RET突变MTC患者中ORR为73%、DOR为22个月；（2）在55例接受过卡博替尼和/或凡德他尼的RET突变MTC患者中，ORR为69%、DOR尚未达到（19.1NR）；（3）在19例接受过系统治疗的RET融合阳性甲状腺癌患者中，ORR为79%、DOR为18.4个月

据估计，RET融合存在于大約2%的非小细胞肺癌（NSCLC）、10-20%的乳头状甲状腺癌（PTC）和其他类型甲状腺癌、以及其他癌症（如结直肠癌）亚组中；RET点突变存在于大约60%的甲状腺髓样癌（MTC）中RET融合及RET点突变癌症主要依赖于RET激酶的激活来维持其增殖和存活，这种依赖性通常被称为“致癌基因成瘾”使得这类肿瘤對靶向RET的小分子抑制剂高度敏感。

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